桑国卫院士：从仿制到创制 从跟跑到并跑

在未来的5—10年内，“重大新药创制”国家科技重大专项将紧紧围绕加速我国医药研发由仿制向创制、医药产业由大国向强国转变的总体目标，重点针对恶性肿瘤、神经退行性疾病，糖尿病并发症、心血管系统疾病等严重危害健康的10类（种）重大疾病，开拓创新，协同攻关。现在已有200余个新药在临床试验，我们有信心在“十三五”期间再出30个一类新药。进一步打破国外专利药的垄断，促使国外专利药物大幅降价，切实减轻患者的用药负担。

5月18日，国际顶级学术期刊《自然》在线发表了我国科学家关于胰高血糖素受体和胰高血糖素样肽-1受体的两项最新研究成果。这两项成果为治疗Ⅱ型糖尿病和肥胖症的新药研发指明了方向，并可能大幅减轻患者的医药经济负担。

此前，国家卫生计生委科教司司长秦怀金坦言：“中国老百姓为什么看病贵，原因就在于我国95％的专利药、95％的医疗设备被国外公司垄断。”如今，这一格局正在逐渐被打破。这其中，“重大新药创制”国家科技重大专项（简称专项）功不可没，10年来，正是其支撑、引领着中国新药从“仿制”到“创制”，从“跟跑”向“并跑”“领跑”跨越。

自主研制和改造重大药物品种

“在专项十年来的持续培育和推动下，累计有94个品种获得新药证书，其中包括手足口病EV71型疫苗、Sabin株脊灰灭活疫苗、西达本胺、埃克替尼、阿帕替尼等28个1类新药；研制和技术改造了200余个临床亟须的大品种，涉及15.3%的国家基本药物，促使药品质量得到大幅提升。”专项技术总师、中国工程院院士桑国卫说。

桑国卫介绍，专项以临床价值为导向，重点支持了一批创新药与首仿药上市，改造了一批大品种药物，为满足临床用药需求、提升患者用药可及性提供了重要支撑。

“专项针对重大疾病围绕产业链部署研发链，新药研发的创新性和质量得到明显提升。”桑国卫说，专项实施十年来，中央财政累计投入研发经费143亿元，有效带动了社会和企业创新投入，实现直接经济效益超过1600亿元。主营收入超过百亿的医药企业由专项实施前的2家增至2016年的16家。京津冀、环渤海、长三角、珠三角等地区逐步形成相对集中、各具特色的生物医药产业集群，加快了区域经济发展和产业转型升级。

此外，专项实施以来支持的品种中已有16个制剂获批进入国际市场，并有20余家制药企业获得国外GMP认证。国产抗癫痫药拉莫三嗪控释片已占据超过60％美国市场份额；中成药地奥心血康胶囊、丹参胶囊在欧盟获批上市；一批创新药物在国际国内同步申请临床研究和上市申报。我国自主研发的埃博拉疫苗在塞拉利昂顺利完成Ⅱ期临床试验，应急研发的实验性药物MIL-77成功治愈英国女病人。

“总的来讲，技术方面突破了抗体和蛋白药物制备、生物大分子药物给药、药物缓控释制剂、中成药二次开发等一批瓶颈性关键技术，临床前安全性评价、疫苗研发、抗体表达等技术在世界上逐步实现由‘跟跑’向‘并跑’的转变。”桑国卫说。

新药研发重在满足临床需求

“当前，针对我国疾病谱正在发生重大变化这一状况，迫切需要针对我国人群高发的慢性、复杂性疾病创制疗效优良的新药。从满足临床需求的角度看，无论是化学小分子药物，还是生物技术药物，或者是中药、天然药物，安全、有效、经济是评价其价值的唯一标准。”专项技术副总师陈凯先说。目前，生物技术药物发展迅速、势头强劲，已成为新的增长点，占医药市场份额的比重不断提升。但化学药仍是医药市场的主体，在全球药物市场占据约80%的份额，在我国医药市场所占比例也高达50%（中药约32%，生物药约18%）。

陈凯先认为，相比化学小分子药物，生物技术药物市场价值较高，其销售额引人注目。桑国卫也表示，在全世界范围，高通量筛选、组合化学及基因组学三大技术大大提高了靶点的辨识能力和选择空间，引领着全球新药的研发。从成药数量上还是以化学药占优势，但是以抗体、疫苗、免疫治疗为代表的生物技术药的发展趋势则明显占了上风，最近两年的七大新药都是生物技术药。

“相信伴随着生物技术药物的研发、生产新技术的大量涌现，以及生物类似药的大量开发，生物技术药物的价格也将不断降低。”陈凯先说。

“十三五”期间将再推出30个一类新药

“专项实施十年来，吸引和集聚了国外高级人才915人，其中‘千人计划’人才近200名，居各专项之首。”桑国卫说，专项实施为药物创新搭建了多层平台，极大地推动了高端人才的聚集、海外高水平药物研发人才回流和国内高水平人才积聚加速；专项培养各类科研技术人员达6000多人，使我国创新药物研发在人才引进、人才培养、研发管理人才国际化等方面均取得显著进展。

桑国卫介绍，专项重点支持综合性大平台、单元技术平台、资源平台等创新药物研发技术平台建设，逐步形成了以科研院所和高校为主的源头创新、以企业为主的技术创新、上中下游紧密结合的网格化创新体系，新药自主创新能力大幅提升。桑国卫表示，下一步要继续加强创新品种研发。把握国际技术发展前沿，研发具有新结构、新靶点和新作用机制的重大创新品种；进一步加强新型抗体、抗体偶联药物等研究。加速临床急需品种研制。加快推进处于临床试验阶段的重点品种（200余个）研发进程，特别是临床急需和具有市场潜力的重大品种。突破核心关键技术，针对重大品种研发和产业化的关键环节，发展一批前瞻性新技术，突破一批高端制剂等核心关键技术。

“在未来的5—10年内，专项将紧紧围绕加速我国医药研发由仿制向创制、医药产业由大国向强国转变的总体目标，重点针对恶性肿瘤、神经退行性疾病，糖尿病并发症、心血管系统疾病等严重危害人民健康的10类（种）重大疾病，开拓创新，协同攻关。现在已有200余个新药在临床试验，我们有信心在‘十三五’期间再出30个1类新药。进一步打破国外专利药的垄断，促使国外专利药物大幅降价，切实减轻患者的用药负担。”桑国卫说。

原题：从仿制到创制 从跟跑到并跑—专访新药创制专项技术总师桑国卫

记者：付丽丽 

来源：科技日报