Brain:重大突破!基因载体AAVhu.32可矫正全脑基因缺陷

科技工作者之家 2020-08-04

来源:brainnews

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在猫颈动脉内注射AAVhu.32za后,在大脑中广泛的转导神经元(部分截图)

“脑残”,也称为智力障碍,是一种大脑缺陷性疾病,其病因之一是罕见性遗传疾病一甘露糖苷过多症。宾夕法尼亚大学的一支研究团队在现有基因疗法的基础上开创了先河,以猫的大脑模型(更接近人的大脑)为对象,运用了新的基因疗法展开了脑部疾病治疗研究。相关报告于近日发表在《Brain》上。

据悉,这是首个运用患有人遗传疾病的哺乳动物大脑模型的研究,通过基因载体将突变基因替换为正常基因,首次成功治疗了动物的整个大脑,并且未来有望应用于人类更多复杂疾病的临床治疗中。

在一项新的研究中,来自美国马里兰大学医学院的研究人员首次在将信号从眼睛传送到大脑的视神经区域中发现了干细胞。这一发现针对最常见形式的青光眼可能产生的原因提供了一种新的理论,并为治疗美国成年人失明的主要原因提供了潜在的新方法。相关研究结果于2020年7月27日在线发表在PNAS期刊上,论文标题为“The optic nerve lamina region is a neural progenitor cell niche”。

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