帕金森氏症新疗法受挫

科技工作者之家 2019-03-04


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 研究人员开发了一种先进设备来输送药物。图片来源:MintMotion for Passionate Productions

针对帕金森氏症的一种全新疗法是将药物直接注入大脑,但最新试验的结果无法证明,它真的有助于改善帕金森氏症患者的生活。相关成果日前发表于《大脑》杂志。

帕金森氏症当然需要更好的治疗。这种涉及震颤和行走、运动障碍的疾病,由产生多巴胺的神经细胞死亡引起。多巴胺是大脑中的一种信号化学物质。现有的药物可提高多巴胺水平,但效果不太好。随着越来越多的脑细胞死亡,人们最终可能会严重残疾。

源自胶质细胞的神经营养因子(GDNF)有助于培养脑细胞,包括那些产生多巴胺的脑细胞。当这种化合物在20世纪90年代被发现时,动物实验让人们对它寄予厚望,认为其不仅能缓解症状,还能阻止帕金森氏症根本病因的发生。

但它对人的影响是不一致的。最初的结果展示出前景,但当这种化合物接受真正的测试,即一些人服用药物,另一些人服用安慰剂时,并未表现出差别。

这可能是由于这种化合物很难进入大脑。因此,最新试验使用了一种复杂的药物传递系统:将4根超薄管子放入人的头部,从而将这种化合物泵到多巴胺细胞的位置—— 一个大脑中叫做壳核的微小结构。未参与该研究的英国剑桥大学的Roger Barker说:“人们对这项试验抱有很大的期望。”

在该研究第一阶段,41人接受了为期9个月的GDNF或安慰剂治疗。脑部扫描显示,那些服用GDNF的人壳核更活跃。资助该试验的慈善机构——“帕金森氏症英国”称,这是“极有希望的效果”。

但对人们来说,重要的不是脑部扫描结果,而是他们的震颤有多严重以及能否走路。遗憾的是,根据这些指标,GDNF并不比安慰剂好。

随后,试验继续了9个月。此时,两组受试者都开始服用GDNF。到最后,他们的症状有了较大改善。这听起来很有希望,但这一阶段缺乏对照组意味着这可能是由于安慰剂效应,这种效应在帕金森氏症患者中很明显。

针对安慰剂对照部分的试验结果令人失望,研究人员提出了几个原因。也许身体上的好处落后于脑部扫描的变化,试验持续的时间也不够长。也许剂量过低,或者人们处于疾病的晚期。又或者,多巴胺细胞已经死亡,无法保存它们。(宗华)

相关论文信息:DOI: 10.1093/brain/awz023

内容来源:中国科学报

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原文链接:http://news.sciencenet.cn//sbhtmlnews/2019/3/343915.shtm

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