风雨同程40年，再续急性白血病治疗新征程

吴德沛教授

　　吴德沛教授作为中华医学会血液学分会的现任主委，分享了对中国血液学40多年来成长与传承的体会。他表示，中华医学会血液学分会成立的这40年，业界发生了翻天覆地的变化，使中国血液病患者的诊疗得到了根本性的改观，这40年来中国血液学工作者向世界展示了诸多优异成绩，值得大家铭记。如王振义院士、陈竺院士，陈赛娟院士团队为急性早幼粒细胞白血病做出的贡献；北京大学人民医院移植团队采用HLA配型半相合供体造血干细胞移植，解决了供体的问题；阮长耿院士在血小板单克隆抗体的系列研究对促凝血领域的成就。通过几代人的不懈努力，中华医学会血液学分会已颇见规模，在各个方面都表现出引领作用。在学科的传承上，以苏州这个老牌血液学科为例，这也是一个经过几代人奉献努力的成果。在两代领袖陈悦书教授的奠基及后续阮长耿院士的推动下，苏州整个血液病的团队不断地开拓进取，如今也进入了国家队的第一方阵，拥有了全国最大的白血病诊疗规模，造血干细胞移植的数量和质量位列全国前三。虽然经过40年的发展，全国各地血液科都在不断壮大，但同时我们也必须正视，血液疾病患者的数量也在逐年增加，在此我指出一些值得我们思考的问题：例如，发病人数的增长情况需要精准的流行病学调查验证，而流行病学调查的资料正是我们所欠缺的，我们正在计划将其纳入到中华医学会血液学分会将来的工作当中。但与此同时，值得欣慰的是随着国家经济发展，人民对健康的需求逐日增加，更多患者积极就诊，诊断率明显提升；并且由于国家经济的发展，医保政策逐步实现了全民覆盖，既往因经济负担放弃治疗的患者也有了继续治疗的能力。

　　经过40年的发展，对各类血液肿瘤发病机制的认识不断加深，血液肿瘤的诊疗逐步走向精准和分层，加上化疗、移植等医疗技术的进步以及创新药物的涌现，血液肿瘤患者的5年生存率得到了明显的提高，但吴教授表示仍存在不少挑战。

　　吴德沛教授指出，急性白血病仍面临复发难治的问题，在急性淋巴细胞白血病的成人患者群体中尤为严重，复发率明显高于急性髓细胞白血病，成为了临床治疗的难点。这部分患者经过标准诱导治疗后无法取得缓解，而即使是达到缓解的患者又存在不同的危险分层，伴有不同的复发率。刚才也说到了急性髓细胞白血病，我们要关注到老年急性白血病的治疗目前还存在一定的困难，强烈化疗的效果无法在老年患者中充分展现，同时伴有严重不良反应，而我国人均寿命在逐步提高，老龄化愈发严重。如何改善这类无法耐受强烈化疗患者的疗效是目前临床的重大挑战，以及在低强度治疗的情况下，如何更好地结合其他治疗方法也是未来的主要探索方向。因此，需要新的药物或治疗手段，进一步延长患者生存，改善生活质量。

　　吴德沛教授：化疗是急性白血病治疗的基础，如蒽环类的药物，阿糖胞苷等都是急性白血病的标准治疗药物，我们不能因为化疗毒性大就否定了化疗强大的作用。而且化疗作为基石的前提下也在不断改进。如急性髓细胞白血病的标准诱导治疗方案：3+7方案（去甲氧柔红霉素/柔红霉素+阿糖胞苷）广为使用；在急性淋巴细胞白血病中，其诱导缓解方案还是以化疗为基础。因此，化疗的地位并未动摇。

　　近几年，急性白血病的创新药物治疗进展更多集中在靶向治疗、造血干细胞移植、免疫治疗等领域，为患者带来了更多治疗机遇。其中，抗体偶联药物（ADC）类药物的表现令人惊艳。

　　吴德沛教授认为，ADC通过抗体偶联化疗药物是理论上的创新—单克隆抗体可以准确识别白血病细胞所带的标志物，引导药物与白血病细胞结合，偶联上的化疗药物可以精确制导、区分敌我，以实现精确打击。ADC药物进入中国对于临床医生而言，是丰富了治疗的选择，对患者而言，是重新获得缓解的希望，为后续进行移植，CAR-T治疗等赢得更多机会。非常期待ADC药物尽快进入中国。在此基础上下一步我们要考虑到如何发挥ADC药物的最大功效，最佳的使用时机，最优的剂量方案等。当然也希望患者能负担得起，未来能通过国家、患者、制药企业三方寻求到较佳的平衡点，以提高患者对这类药物的可及性。