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当两个参加实验的人患上了白血病样癌症之后，蓝鸟生物公司已经停止了对有前景的基因疗法治疗镰状细胞病的临床研究。蓝鸟生物公司目前正在调查其用于传递治疗性基因的病毒是否引起了癌症，这使人们对这种方法的风险重新产生了担忧。同时，蓝鸟生物公司也停止了在欧洲销售使用相同慢病毒载体治疗血液疾病β地中海贫血的批准疗法。该公司股价今天暴跌了38％（折合人民币74亿）。
当两个参加实验的人患上了白血病样癌症之后，一家公司已经停止了对有前景的基因疗法治疗镰状细胞病的临床研究。蓝鸟生物公司目前正在调查其用于传递治疗性基因的病毒是否引起了癌症，使人们对这种方法的风险重新产生了担忧。癌症也可能源于患者接受化学疗法以准备其基因传递所用的化学疗法。加利福尼亚大学洛杉矶分校的Donald Kohn说：“无论是什么原因，这都是令人遗憾的发展。”![]()
蓝鸟生物公司信息批露
在蓝鸟生物试验中，科学家去除了患者的血液干细胞，并在体外用慢病毒对其进行处理。它带有编码载氧蛋白血红蛋白的DNA，目的是补偿患者对该分子的缺陷基因。由于患者的细胞在体外被处理，因此这一步骤称为“离体”，医生将这些细胞注入人体。如今，接受最新版蓝鸟生物公司疗法的14个人实际上摆脱了因镰状红细胞而引起的痛苦危机。蓝鸟生物公司股价波动情况
但今天传来消息，其中一项研究中5年前接受治疗的一个患者已发展为急性髓细胞性白血病（AML）。另一个患有骨髓增生异常综合症（MDS），可以发展为AML。同一项研究中的前一位患者于2018年发展成了MDS，但测试表明，它可能是由破坏DNA的化学疗法导致的。尽管如此，基因疗法仍可以发挥更直接的作用。在过去的小型临床试验中，几名患有遗传性免疫疾病的男孩接受了类似的离体基因治疗，但发展为白血病。然后，研究人员转向了一种可能更安全的传递系统，即一种慢病毒，该慢病毒也将其携带的基因插入宿主的DNA中，但不会触发癌症基因。2019年的一份报告显示，用慢病毒基因疗法治疗的猴子已经发展出白血病样疾病，但这一事实提示癌症的风险尚未消除。蓝鸟生物公司今天对投资者说，尽管它的科学家已经发现该病毒将DNA插入到了接受治疗的AML镰状细胞患者的白血病细胞的染色体中，但他们仍不知道其位置。他们将寻找病毒DNA是否落在已知的促癌基因附近。该公司表示，这些测试大约需要数周时间。同时，蓝鸟生物公司也停止了在欧洲销售使用相同载体治疗血液疾病β地中海贫血的批准疗法。该公司股价今天暴跌了38％。去年，另一项使用CRISPR基因编辑工具开启胎儿血红蛋白形式的镰状细胞疾病临床试验报告了有希望的结果。这种治疗并不依赖于病毒来传递CRISPR。取而代之的是，它利用电击使CRISPR编辑分子进入培养皿中的细胞。然而，CRISPR本身可以产生脱靶效应并重排染色体，并且是否会引发癌症可能在数年内尚不清楚。蓝鸟生物新闻紧随2020年12月的报道，即血友病基因治疗试验中的一名患者患有肝肿瘤。uniQure公司计划探索其载体腺相关病毒（AAV）的可能作用。尽管AAV被认为比慢病毒在基因治疗方面更安全，因为它们并非旨在将其外源DNA插入细胞的基因组中，但动物研究发现它们有时可以做到。https://www.sciencemag.org/news/2021/02/gene-therapy-trials-sickle-cell-disease-halted-after-two-patients-develop-cancerhttps://www.sciencemag.org/news/2020/12/liver-tumor-gene-therapy-recipient-raises-concerns-about-virus-widely-used-treatmenthttps://investor.bluebirdbio.com/news-releases/news-release-details/bluebird-bio-announces-temporary-suspension-phase-12-and-phase-3
来源：微信公众号“iNature”
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