本发明涉及治疗脆性X综合症的新药靶点及其在制药中的应用.本研究发现,脆性X综合症模型动物FMR1基因敲除小鼠中枢神经多巴胺1型受体(D1R)功能降低,同时发现G-蛋白耦联受体激酶-2(GRK2)分布异常,GRK2在细胞膜上表达增加,细胞浆中GRK2减少.这些病理变化参与了脆性X综合症的发病过程.采用药理学方法,单独使用或联合腹腔注射D1R受体激动剂和GRK2抑制剂,可显著改善脆性X综合症模型动物的行为学症状.本发明为治疗脆性X综合症提供新的药物靶点,可根据该靶点开发新的治疗药物,开发的新药物既可单独使用,也可联合使用.
发明专利
CN200810150238.7
2008.07.03
CN101618214
2010-01-06
招明高 卓敏
中国人民解放军第四军医大学
A61K45/06(2006.01)I
1.中枢神经多巴胺1型受体与G-蛋白藕联受体激酶-2是治疗脆性X综合症的的药物新靶点,用于治疗脆性X综合症.