邹蕾
霍邱县曹庙镇科协-成员·2020-01-06
腺相关病毒(AAV)介导的基因疗法因其通过分别递送编码功能因子VIII或IX因子蛋白的互补DNA来治疗许多单基因疾病(包括A型和B型血友病)的潜力而得到越来越多的认可。
公开
轰动性成果,基因治疗的极大成功,长期随访,可有效治疗血友病A
寇育鸿
科普专业委员会-学会部负责人·2020-01-07
腺相关病毒(AAV)介导的基因疗法因其通过分别递送编码功能因子VIII或IX因子蛋白的互补DNA来治疗许多单基因疾病(包括A型和B型血友病)的潜力而得到越来越多的认可
林福玉
北京三元基因药业股份有限公司-研发总监·2020-08-28
ACTL使用的基因载体为腺相关病毒(AAV),是一种非致病性病毒,感染人体后,不会导致任何生理改变或者病理变化,是目前用于基因治疗的最广泛和安全性较高的病毒载体之一,因此该技术具有良好的安全性。
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