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来源：药学进展
2017年8月30日，诺华Kymriah获批，自此拉开基因治疗大幕，基因治疗或成为继抗体药物之后，未来十年的创新药重点研发方向。作为治疗关键环节，病毒载体对基因治疗至关重要。
一、病毒载体简介
1990年，William French Anderson医生首次利用基因治疗方法成功治疗了一位4岁小女孩的重症联合免疫缺陷症，拉开了基因疗法研究和开发的序幕，人类找到了攻克疾病的“上帝之手”。
2017年8月30日，诺华Kymriah获批，成为美国FDA批准的首个基因治疗药，自此拉开基因治疗大幕，为罕见病治疗带来新的机会。基因治疗或成为继抗体药物之后，未来十年的创新药重点研发方向。
1. 基因治疗机制
基因治疗通过向病体细胞或器官中引入一种基因信息以纠正缺陷或异常（突变、异常表达等），这过程中病毒载体至关重要。目前常用于基因治疗的病毒载体包括逆转录病毒（RV）、腺相关病毒（AAV）和慢病毒（LV）。
图1 基因载体系统示意图
基因治疗载体可分为两大类：（1）病毒载体，主要包括慢病毒、腺病毒、逆转录病毒、腺相关病毒等。（2）非病毒载体，主要包括裸露DNA、脂质体、纳米载体等。
来源：ppsyxjz 药学进展
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