中国细胞治疗领域面临的机遇和挑战

来源：医世象

随着生命科学与医学的快速发展，细胞/基因治疗技术已经成为近年来最引人注目的领域之一。国内外各大医药巨头纷纷布局这一领域，如何抓住这一生物技术最大风口并抢先进行市场布局是巨头们及从业者考虑的问题。中国目前在生物医药行业正快速发展，而细胞治疗行业是目前有潜力比肩欧美生物医药的一个细分领域之一。

面对这一机遇，我国对细胞治疗产业的发展非常重视，先后出台多种政策来推动细胞治疗领域的研究开展和相关临床产业的健康有序发展。本文将探讨在这一竞争激烈且变化迅速的市场上，中国将面临的机遇及挑战。

（1）广阔的天然市场

众所周知，癌症已成为全球第二大死因，在中国则是第一大杀手。据世卫组织报告，2018年全球预计有1810万癌症新发病例和960万癌症死亡病例；其中中国癌症发病率、死亡率居全球第一，且中国的癌症治愈率远低于美国等发达国家，这些数据代表着细胞治疗在中国的广阔市场及丰富的临床治疗资源。

（2）政策的支持

今年4月，国家发改委官方网站发布关于就《产业结构调整指导目录(2019年本，征求意见稿)》公开征求意见。与2011年版和2016年版目录相比，新版目录有许多调整。在鼓励类第十三项医药中，基因治疗药物、细胞治疗药物等首次被增加进鼓励类目录。《征求意见稿》由鼓励类、限制类、淘汰类三个类别组成。鼓励类主要是对经济社会发展有重要促进作用，有利于满足人民美好生活需要和推动高质量发展的技术、装备、产品、行业，这意味着国家层面对细胞/基因治疗产业的支持。不仅如此，过去十年（2010～2019）来，我国在细胞治疗领域制定的一系列重要的政策和法规均显示着我国对细胞治疗政策总体上的大力支持。

（3）人才的回归以及带来技术的创新

生物医药产业被视为我国的朝阳产业，近年来发展迅速，我国各地纷纷“高调”出台引才政策加强人才的引进。这些政策吸引了生物医药领域的众多海外人才回国创业，他们带着最新的技术投入到这个朝阳产业，“归国热”现象为国内生物医药的发展带来新的活力和动力。

（4）资本的升温

国家政策的支持和国外两款CAR-T细胞治疗产品的上市，国内资本逐渐升温。据CVSources投中数据统计，截至今年9月20日，国内细胞免疫治疗行业融资金额高达近22亿元，已超去年全年，是2016年的5倍多，更是2017年的近17倍，国内资本的助力将推动我国在这一产业浪潮中占有一席之地。

从中国广阔的天然市场、目前的政策改革和鼓励、海外人才的大量回流等来看，细胞治疗显示出巨大的发展前景。与此同时，国内细胞治疗产业虽然火热，但进程缓慢，仍然有一系列的挑战和问题需要解决，挑战既是机会，也代表着未来发展的趋势。

可能原因或挑战包括：

（1）因细胞治疗产品的创新属性和不成熟的监管体系之间始终存在很大的张力，我国细胞治疗产品监管制度的变迁可谓是步履蹒跚充满艰辛。我国对细胞治疗类产品实行双轨制管理，细胞治疗产品权责归属不清的状况带来诸多混乱和风险。

（2）IND申报企业资料，可能存在质量和管理问题，监管部门核查不尽如人意。

（3）细胞治疗产业化经验尚需探索积累，细胞治疗cGMP工厂在建设中。

（4）虽然人才大量回归，但在涉及工艺开发，严格质量管控CMC等方面具有丰富经验的人才仍然匮乏。

（5）由于没有制定有针对性的监管细则，医疗机构在免疫细胞治疗临床研究和应用的管理上存在较多问题，如准入门槛低、风险控制意识薄弱等，使医疗机构和患者面临诸多风险。

这些机遇和挑战都充满着未知，聆听行业佼佼者的声音将为我们在前进的道路上提供一些指示。2020年1月14日，金斯瑞生物科技全球产业论坛将在2020摩根大通医疗健康年会期间于美国旧金山举办。本次论坛聚焦细胞/基因治疗与快速成长的中国市场，将生物科技领域的权威学者、优秀企业家以及投资机构等全球各界领军者汇聚一堂，并邀请美国FDA前局长Scott Gottlieb博士共同探讨细胞/基因治疗全球进程与中国机遇、从技术创新到产业化和商业化的探索之路、中国细胞/基因治疗产业的资本潜力、全球细胞/基因治疗监管政策等行业热点话题。