恩格列净用于治疗射血分数保留的心力衰竭获美国FDA突破性疗法认定

在首个且目前唯一一个针对射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）获得成功的临床试验EMPEROR-Preserved公布结果后，恩格列净被授予突破性疗法认定。

勃林格殷格翰和礼来公司（NYSE：LLY）宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予恩格列净突破性疗法认定，作为用于治疗射血分数保留的成人心力衰竭 (HFpEF)的在研疗法。这一突破性疗法认定是根据EMPEROR-Preserved III期临床试验结果，该试验将 HFpEF 患者的心血管死亡或因心力衰竭住院作为研究的复合终点。

勃林格殷格翰心血管代谢及呼吸治疗领域负责人 Ivan Blanarik 表示：“我们很高兴在针对HFpEF治疗的EMPEROR-Preserved临床试验结果发表后不久后，FDA 就授予恩格列净突破性疗法认定。突破性疗法认定是对我们承诺的证明，这一承诺以改善受心脏-肾脏-代谢疾病谱影响的患者结局为目标。”

基于其发病率高、预后差并且迄今为止缺乏被临床认证的疗法，HFpEF 被称为心血管医学领域中唯一且最大的未被满足的需求。该疾病是美国和欧洲患者住院的首要原因，其患病率持续上升，预计全球约 3000 万人受该疾病影响，约占所有心力衰竭患者的一半。

突破性认定是为了授予针对严重或危及生命疾病的疗法，这些疗法的初步临床研究证据表明相比较于现有疗法，可能在临床终点方面表现出实质性的改善。

EMPEROR-Preserved III 期临床试验结果在 2021 年欧洲心脏病学会 (ESC) 大会的热线会议环节上公布，并同时发表于《新英格兰医学杂志》。

恩格列净目前用于治疗血糖控制不佳的成人 2 型糖尿病患者。此外，恩格列净在欧盟和美国被批准用于治疗伴或不伴糖尿病、射血分数降低的成人心力衰竭患者。勃林格殷格翰和礼来糖尿病联盟计划于2021 年在全球递交HFpEF适应症注册申请。

关于EMPEROR心力衰竭研究

EMPEROR（采用恩格列净治疗慢性心衰患者的结局试验）慢性心衰研究包括两项III期、随机、双盲试验，针对射血分数降低与射血分数保留的成人慢性心衰患者（均包括伴与不伴糖尿病的患者），在接受标准治疗的基础上，研究每日一次恩格列净与安慰剂相比的疗效与安全性：

EMPEROR-Reduced [NCT03057977]：评估恩格列净治疗射血分数降低的慢性心力衰竭（HFrEF）患者的安全性与疗效

主要终点：至首次被裁定为心血管死亡事件或被裁定为因心衰而住院的时间

入组患者人数：3,730例

完成时间：2020年

EMPEROR-Preserved [NCT03057951]：评估恩格列净治疗射血分数保留的慢性心力衰竭（HFpEF）患者的安全性与疗效。

主要终点：至首次被裁定为心血管死亡事件或被裁定为因心衰而住院的时间

入组患者人数：5,988例

完成时间：2021年

关于EMPOWER项目

联盟开发了EMPOWER项目，旨在探索恩格列净对一系列心脏-肾脏-代谢疾病的主要临床心血管和肾脏结局的影响。心肾代谢疾病是全球死亡的主要原因，每年导致的死亡病例高达2000万。11 通过EMPOWER项目，勃林格殷格翰和礼来正在努力增加对这些相关系统的认知，并开发可提供综合、多器官获益的治疗。EMPOWER由9项临床试验和两项真实世界研究组成，EMPEROR强化了联盟对改善心脏-肾脏-代谢疾病患者临床治疗结局的长期承诺。临床研究全球入组超过400，000位成人患者，EMPOWER是迄今为止针对SGLT2抑制剂开展的最广泛和最全面的临床项目之一。

关于心力衰竭

心力衰竭是一种进行性加重、导致虚弱并可能危及生命的疾病，当心脏不能供应足够的血液循环以满足身体对含氧血液的需求时发生，12且会使得静脉压力增加进而导致肺部和外周组织液体积聚（充血）时发生。心力衰竭是一种常见的疾病，累及全球超6000万人，其发病率预计会随着人口老龄化而增加。心力衰竭在糖尿病患者中非常普遍 ,然而超过一半的心力衰竭患者不伴有糖尿病。

 心力衰竭有不同的类型。左心衰竭的患者可以是射血分数下降的或者射血分数保留的。

 射血分数是测量每次左心室收缩时泵出的血液百分比。当心脏舒张时，心室重新充满血液。

当心脏的左心室无法舒张并正常充盈时发生射血分数保留的心力衰竭，导致可供泵出到身体的血液减少。

当心脏的左心室不能有效收缩时发生射血分数降低的心力衰竭，这意味着心脏不能用足够的力量泵血，因此排出到身体的血液减少。

心力衰竭患者经常会出现呼吸困难和疲劳，这会严重影响他们的生活质量。  患有心力衰竭的患者通常也有肾功能受损，这会对预后产生显著的负面影响。

关于心脏-肾脏-代谢疾病

勃林格殷格翰和礼来希望能改变心脏-肾脏-代谢疾病患者的治疗方式，这是一组相互关联的疾病，影响全球超过10亿人，是死亡的主要原因。

心血管、肾脏和代谢系统相互关联，在疾病谱中具有许多相同的风险因素和病理途径。一个系统的功能障碍可能会加速其它系统的发病，从而导致相关疾病的发展，如2型糖尿病、心血管疾病、心力衰竭和肾脏疾病等相互关联的疾病，进而导致心血管死亡风险增加。相反，一个系统的改善可以在其它系统中产生积极的影响。

通过我们的研究和治疗，我们的目标是支持患者的健康，恢复相互关联的心脏-肾脏-代谢系统之间的平衡，并降低他们发生严重并发症的风险。作为对那些健康受到心脏-肾脏-代谢疾病危害患者承诺的一部分，我们将继续研究多学科治疗方案，并将我们的资源集中在填补治疗空白上。

关于恩格列净

恩格列净（商品名为欧唐静® ）是一种口服、每日一次、高选择性钠-葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂，也是首个在诸多国家的说明书中包含降低心血管死亡风险数据的2型糖尿病药物。6,7,8

关于勃林格殷格翰和礼来

2011年1月，勃林格殷格翰公司和礼来制药宣布达成合作协议，合作内容包括数类降糖药物的多个品种。基于不同的市场，双方将选择共同推广或单独推广各自为此项合作所提供的药物。这项合作整合了两大专注于患者需求的全球领先制药公司的实力，通过携手合作，两家公司承诺致力于帮助糖尿病患者，并探索解决患者未满足的医疗需求。