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科技工作者之家 2019-04-19
来源:MedSci梅斯
导语:每4周一次Emicizumab对A型血友病患者出血具有良好的预防效果。来源:梅斯医学双特异性单克隆抗体Emicizumab被批准用于治疗所有年龄段的A型血友病。近日,在HAV4研究中评估了每4周一次Emicizumab单抗用于成人和青少年A型血友病出血预防的效果。
12岁及以上患有严重先天性A型血友病(血液中FVIII活性低于正常值的1%)参与研究,患者接受FVIIII因子浓缩物或其他药物治疗。安全性考察期间患者每4周皮下注射6 mg/kg emicizumab,持续24周以上;扩张队列患者接受每周4次,剂量为3mg/kg的药物治疗。研究的主要终点为单次和多次(每4周)皮下注射6 mg/kg emicizumab后的药代动力学和安全性,疗效终点是emicizumab在维持出血预防方面的疗效,对所有接受至少一剂emicizumab治疗并报告为治疗出血、所有出血(治疗和未治疗)、治疗自发性出血、治疗关节出血和治疗靶关节出血的患者进行评估。
7名患者参与安全性考察,41名患者纳入扩大队列。治疗后出血的年化率为2.4%。41例中有23例(56.1%)未见出血,37例(90%)有0-3级治疗出血。所有出血的年出血率分别为4.5%、治疗自发性出血率为0.6%、经治疗的关节出血率为1.7%、治疗靶关节出血率为1.0%。最常见的治疗相关不良事件是注射部位反应(41例患者中有9例[22%])。未观察到血栓事件,也没有出现新的抗凝血药物抗体中和或FIII抑制。
研究认为,每4周一次Emicizumab对A型血友病患者出血具有良好的预防效果。
原始出处:
Prof Steven W Pipe et al. Efficacy, safety, and pharmacokinetics of emicizumab prophylaxis given every 4 weeks in people with haemophilia A (HAVEN 4): a multicentre, open-label, non-randomised phase 3 study. Lancet.Haematol. April 16,2019.
来源:MedSci_cn MedSci梅斯
原文链接:http://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzI0Njc5ODM4MQ==&mid=2247501367&idx=4&sn=dbcd31d036837aeef122d8e687ddbab0&chksm=e9bb4775deccce63a2b4cb545d2d5ce8fe4ef48dfb6e2cb8ce095100904c9a436717ffa7531c&scene=27#wechat_redirect
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