生物谷电子报2019年4月刊

来源：生物谷

-生物医药领域热点-

1. 新型TCR疗法！美国FDA授予双特异性ImmTAC疗法IMCgp100快速通道资格，治疗葡萄膜黑色素瘤

Immunocore是一家领先的T细胞受体（TCR）生物技术公司，近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性药物tebentafusp（IMCgp100）快速通道资格，用于既往未接受治疗的（初治）HLA-A*020阳性转移性葡萄膜黑色素瘤（UM）患者。

2.肺癌免疫治疗重大进展！默沙东Keytruda(可瑞达)获美国FDA批准单药一线治疗PD-L1阳性NSCLC

肿瘤免疫治疗巨头默沙东（Merck & Co）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准PD-1肿瘤免疫疗法Keytruda（可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）标签扩展，作为一种单药疗法，一线治疗不适合手术切除或放化疗、肿瘤表达PD-L1（肿瘤比例评分[TPS]≥1%）、无EGFR或ALK基因组肿瘤畸变的局部晚期（III期）或转移性非鳞状或鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者。

3. 膀胱癌新药！新型抗体药物偶联物enfortumab vedotin在PD-(L)1抑制剂难治群体展现强劲疗效

西雅图遗传学公司（Seattle Genetics）与安斯泰来（Astellas）近日公布了实验性抗体药物偶联物（ADC）enfortumab vedotin关键性II期临床研究EV-201首个队列患者的顶线积极结果。该队列入组的患者为既往接受含铂化疗与PD-1/PD-L1抑制剂联合治疗病情进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）患者，评估了enfortumab vedotin的疗效和安全性。

4. 开启中国银屑病治疗新时代！诺华全球重磅产品可善挺®（司库奇尤单抗）在华获批

作为目前全球首个全人源白介素-17A（IL-17A）抑制剂，可善挺？首次将治疗靶点集中于IL-17A这一银屑病核心致病因子上。通过特异性结合并中和多种来源的IL-17A抑制其促炎作用、缓解症状，从而为中度至重度银屑病患者带来快速、安全且持久的突破性治疗方案。可善挺？也是2018年国家药品监督管理局药品审评中心发布《第一批临床急需境外新药名单》中首个获批的银屑病生物制剂。

- 聚焦单克隆抗体药物 -

1.单抗药物最新研发进展（临床进展）

2019年4月26日，法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准PCSK9抑制剂类降脂药Praluent（alirocumab）一个新的适应症：用于患有心血管疾病的成人患者，降低心脏病发作、中风、需要住院治疗的不稳定性心绞痛的风险。

2. 药物机理研究盘点

尽管抗疟疾药青蒿素已经被广泛使用了几个世纪了，但是人们仍然并不清楚青蒿素发挥作用的分子机制。在一项刊登在2019年2月20日的Neuron期刊上的研究中，来自德国维尔茨堡大学的研究人员阐明了青蒿素发挥作用的分子机制。

3. 边缘区淋巴瘤(MZL)新药！美国FDA授予新型PI3Kδ抑制剂umbralisib治疗3类MZL的孤儿药资格

美国食品和药物管理局（FDA）已授予磷酸肌醇-3-激酶δ（PI3Kδ）抑制剂umbralisib（TGR-1202）孤儿药资格，用于治疗所有3种边缘区淋巴瘤（MZL）患者：淋巴结、淋巴结外、脾脏MZL。今年1月，FDA还授予了umbralisib治疗既往已接受至少一种抗CD20疗法的复发性或难治性MZL成人患者的突破性药物资格（BTD）。

4.肺癌免疫治疗！百时美Opdivo(欧狄沃)二线治疗非小细胞肺癌（NSCLC）展现长期生存受益

美国制药巨头百时美施贵宝（BMS）公布了PD-1肿瘤免疫疗法Opdivo（欧狄沃）治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）4项临床研究（CheckMate-017、-057、-063、-003，n=664）的汇总分析数据。结果显示，接受Opdivo治疗的患者中，有14%在4年后仍然存活。值得注意的是，在PD-L1≥1%和＜1%的患者中，4年总生存（OS）率分别为19%和11%。

-4月不容错过的最新研究-

1.生物谷推荐：4月必看的重磅级研究Top10（详情请点击阅读原文）

近日，一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中，来自西班牙的科学家们通过研究发现，大脑中的神经发生或许一直会持续到老年阶段。在过去几年里，科学家们关于大脑中是否会产生的新的神经元（神经发生）并未达成一致意见，如果存在的话，神经发生会持续多久，大脑的哪一部分结构又负责神经发生过程呢？

2. 多篇文章解析癌症耐药研究新进展！

一项由密歇根大学（University of Michigan，UM）Rogel癌症中心的研究人员领导完成的最新研究发现肿瘤相关的免疫细胞分泌的相似的化合物可以削弱一种治疗胰腺癌的一线化疗药物的疗效。化疗药物吉西他滨是一种抗代谢药，它和细胞摄取的正常代谢物质很相似，但是一旦被细胞摄取，它就会通过扰乱细胞的功能来杀死细胞。

3.癌症复发的根源是什么？如何治疗？

近日，来自卡迪夫大学和佛罗里达大学的科学家们通过研究发现，脂肪或许是脑癌肿瘤生长的动力。当研究人员对胶质母细胞瘤中不同类型的细胞进行分析后，他们深入研究阐明了推动癌细胞分裂的机制，这或为后期开发有效靶向作用恶性脑癌的新型疗法提供了新的线索和希望。

4.结直肠癌的发生为何越来越年轻化？

最近有研究表明，肥胖与女性早期结直肠癌患病风险增加直接相关，虽然肥胖可能与结直肠癌发生有关，但很多研究人员却发现，许多年轻的结直肠癌患者看起来很瘦、而且身体强壮，这就说明其身体里还发生着其它变化。

5.重磅级文章解读科学家们在抗肿瘤领域研究取得的新进展！

一篇发表在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中，来自西奈山医院的科学家们通过研究开发了一种新型的癌症免疫疗法，即将免疫刺激剂直接注入到肿瘤中来训练机体免疫系统对肿瘤进行破坏；这种“原位疫苗接种”（situ vaccination）的方法在恶性淋巴瘤患者中表现良好，以至于研究人员正在乳腺癌和头颈癌患者中进行相应的临床试验。

6.多篇文章解读肿瘤浸润领域重要研究成果！

来自爱丁堡大学的科学家们通过研究鉴别出了癌变肿瘤中免疫细胞的关键改变，这或能帮助改善疗法的开发，文章中，研究者发现，在乳腺癌中高水平表达的一系列基因或许与恶性癌症类型有关，相关研究结果或能帮助研究者开发诊断和预测癌症患者生存状况的新技术，同时也有望研究其它常见癌症中肿瘤的行为特征。