科学家首次尝试借助基因疗法来改善阿尔兹海默病导致的记忆力减退

科技工作者之家 2020-08-03

来源:Science科学

澳大利亚麦考瑞大学的科学家们,刚刚在阿尔兹海默病的研究上取得了一项激动人心的突破。通过在小鼠身上开展首个基于基因疗法的相关实验,研究团队尝试证明了可以激活大脑中的一种关键酶,以防止、甚至逆转阿尔兹海默病导致的记忆丧失。据悉,专注阿尔兹海默病研究的 Lars 和 Arne Ittner 两兄弟,对一种被称作 p38pamma 的关键酶在大脑中的作用开展了深入的研究。

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(来自:Macquarie University先前的研究表明,通过激活阿尔兹海默病晚期小鼠体内的这种关键酶,可以对蛋白质起到修饰作用,从而阻止阿尔兹海默病的发展。在此基础上,研究团队开展了进一步的研究,不久观察其如何减缓认知能力的下降,还深入了解这种保护酶如何帮助大脑功能恢复到正常的水平。Lars Ittner 表示:“遗憾的是,随着病情的发展,大脑中天然的保护酶活性会逐渐丧失。随着忘性的加大,天然的保护作用也越来越弱”。不过研究人员也发现,通过采用引入遗传物质的一种基因疗法,他们能够以某种方式重新激活 p38gamma 酶。如此一来,这不仅能防止小鼠记忆力的下降,还可有效改善记忆力,即便它们的疾病具有先天性。Lars Ittner 表示:“这让我们感到绝对的震惊,它们实际上恢复了记忆功能和学习能力。经过两个月的治疗,对照组突然变得和正常的对照组一样,目前没有其它研究可与之相比”。有关这项研究的详情,即将发表于《神经病理学学报》的 9 月刊上。虽然距离投入临床应用还有很长一段路要走,但研究团队正着眼于在 5~10 年后实现商业化。最后,除了逆转阿尔兹海默病,研究团队还希望证明该技术对其它疾病的效用,比如通常影响 40~65 岁正值壮年的患者的额颞痴呆(fronto-temporal dementia)。

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