Mol Ther：科学家有望利用CRISPR-Cas9技术成功治疗宫颈癌学术资讯

来源：生物谷

最近，一项刊登在国际杂志Molecular Therapy上的研究报告中，来自格里菲斯大学的科学家们通过研究借助CRISPR-Cas9技术利用隐形纳米颗粒成功在体内靶向作用并对小鼠的宫颈癌进行了治疗。

图片来源：Griffith University

研究者Nigel McMillan教授说道，这是我们第一次使用基因编辑技术来成功治疗癌症的例子；这种隐形纳米颗粒能够寻找癌细胞中的致癌基因，同时通过引入一些额外的DNA来对其进行编辑，这些额外的DNA能够促进致癌基因误读并停止转录翻译；这就好比是在一个单词中添加几个额外的字母，所以拼写检查器并不会将其识别为“anyTTmore”，因为癌症必须由这个基因来产生，一旦被进行了编辑，癌细胞就会死亡。

这项研究中，研究者所治疗的小鼠存活率达到了100%，而且其机体中并没有任何肿瘤痕迹，这些小鼠也并没有其它临床迹象，比如来自疗法的炎症等，但其可能还有其它基因改变研究人员并未测到。一旦研究人员知道了正确的基因，其它癌症就能够得到有效治疗；近乎所有的宫颈癌都是由人类乳头瘤病毒（HPV）所引起，每年都有超过250名澳大利亚女性因宫颈癌而死亡。

研究者McMillan指出，高风险HPV的持续性感染与99.7%的宫颈癌发生直接相关；当感染后，HPV会将E6和E7癌基因整合到人类基因组中，从而驱动并维持宫颈癌的发生和进展；研究人员预计在未来5年内进行基因疗法人类临床试验，他们希望能在人类临床中得到可喜的成果。

原始出处：

Luqman Jubair et al. Systemic Delivery of CRISPR/Cas9 Targeting HPV Oncogenes Is Effective at Eliminating Established Tumors, Molecular Therapy(2019). DOI: 10.1016/j.ymthe.2019.08.012

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